Intervju med professor Anders Fasth.
Intravenös behandling med immunglobulin – IVIG
Anders Fasth är professor i pediatrisk immunologi vid Drottning Silvias barnsjukhus i Göteborg. Han ordinerar immunoterapeutisk behandling med IVIG när en utredning av ett barn med PANS pekar mot att det kan hjälpa.
– Tanken med att ge IVIG är att tillföra en koncentrerad blandning av antikroppar riktade mot många olika främmande och också kroppsegna substanser, säger han.
IVIG – Intravenöst immunglobulin
IVIG är den generella benämningen på immunglobulin som ges intravenöst. IVIG-läkemedel består till stor del av IgG, som är kroppens vanligaste antikropp. Det används framför allt vid immunbristsjukdomar när patienten har för låga nivåer av antikroppar men det har också effekt på olika autoimmuna tillstånd.
Intravenöst immunglobulin (IVIG) är ett läkemedel framställt av antikroppar från tusentals människor som donerat blod. Exakt hur IVIG verkar vid PANS är inte klarlagt.
– Det kan vara så att IVIG blockerar de antikroppar som vänt sig mot kroppens egen hjärnvävnad. Det kan också vara andra substanser i blandningen av antikroppar som stänger av inflammationen, säger Anders Fasth.
Att Drottning Silvias barnsjukhus – och allt fler svenska sjukhus – ändå behandlar svåra fall av PANS med IVIG beror på kliniska erfarenheter av de behandlingar som givits. Dessa är sammanställda av PANS Research Consortium som är kopplat till universitetet i Stanford, USA.
– Vi vet ännu inte exakt vad i immunförsvaret som inte fungerar vid PANS. Det finns ingen speciell markör som kan mätas eller antikropp som har identifierats. Däremot talar mycket för att det handlar om en autoimmun neurologisk inflammation vilket inte gör det långsökt att tänka sig att IVIG kan hjälpa, säger Anders Fasth.
Han och kollegerna vid Drottning Silvias barnsjukhus följer Stanfords behandlingsriktlinjer. Dessa bygger även på en noggrann individuell bedömning av varje barn med misstänkt PANS. Barnen som bedöms av Anders Fasth träffar först barnneurolog och barnpsykiatriker.
– I praktiken är det barn med allvarliga tvångssyndrom och svårkontrollerade aggressionsutbrott som får IVIG, säger Anders Fasth.
Så ges IVIG
Om barnet bedöms bli hjälpt av IVIG ges en första infusion på sjukhuset. Droppet ges under tio timmar och kräver en infart i en ven. Fördelen med intravenös behandling är att man kan ge höga doser, vilket är aktuellt vid autoimmuna sjukdomar som PANS.
– Om de klarar sig med antibiotika och kortison är det bra. Antibiotika kan tas samtidigt som IVIG ges men däremot sätts kortisonet oftast ut eftersom det är en medicin som kan ge många biverkningar och IVIG ges ju därför att kortison inte har hjälpt, säger Anders Fasth.
I vissa fall räcker det med en IVIG-behandling men för de flesta kommer symtomen tillbaka efter tre till fyra månader. Det är ungefär den tid det tar för antikropparna att brytas ner.
– Om barnet svarar bra på den första IVIG-behandlingen, men får tillbaka sina symtom, ger vi upprepade behandlingar var fjärde vecka under ett halvår enligt Stanfords behandlingsprotokoll.
Förväntad effekt
Antibiotika och immunomodulerande behandlingar har ofta effekt. Även om inte alla symtom försvinner helt minskar de ofta till en uthärdlig nivå. Det kan också vara så att IVIG har effekt på ett symtom men inte ett annat.
– Det är viktigt att veta att effekten ibland dröjer. Barnet kan till och med bli sämre under en kort tid, säger Anders Fasth.
I några fall misslyckas behandlingen och symtomen kvarstår och nya kan dyka upp.
– IVIG är ingen mirakelmedicin men den kan helt klart ge mycket bra effekt på vissa barn. Vilka som blir bättre går inte att förutsäga.
Få biverkningar
IVIG har inga allvarliga biverkningar. Den vanligaste biverkan är huvudvärk under de timmar infusionen ges.
– Det beror på att läkemedlet är så koncentrerat att det drar till sig vätska men vätskebalansen återställs fort efter avslutad behandling, säger Anders Fasth.
Den största biverkan, enligt Anders, är den för samhället i form av höga kostnader. En behandling med IVIG kostar cirka 1 000 kr per kilo barnet väger.
– Jag har en förhoppning om att man i framtiden kommer att ha bättre kriterier för PANS, allra helst ett prov som kan analyseras i ett vanligt sjukhuslaboratorium. Men forskningen måste bli mycket bättre. Det har egentligen inte genomförts en enda riktigt bra behandlingsstudie. När det gäller IVIG:s verkningsmekanism vid PANS ligger det forskarna i fatet att det finns så få patienter. Det blir svårt, för att inte säga omöjligt, att genomföra en randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad studie.